당사가 진행중인 Tb4(Thymosin beta 4)를 주성분으로 하는 신약 후보인 RGN-259 (안구건조증, 신경영양성각막염), RGN-137(수포성표피박리증)은 그 동안 제품 승인 절차가 NDA (New Drug Application)로 분류되어 있었습니다. 신약의 제조방법에 따라 제품 승인 절차가 정해지며, 화학물질의 경우 NDA, 생물학적 의약품인 경우 BLA(Biologics License Application)으로 구분되며, BLA에는 단백질제제, 유전자치료제, 세포치료제, 혈액제제 등이 있습니다.

최근 당사는 FDA 미팅을 통해 Tb4를 주성분으로 하는 신약의 경우 허가신청 시 NDA가 아닌 BLA로 구분 되어 허가가 진행되어야 함을 공식 확인을 받았습니다. 그 동안 Tb4는 합성 폴리펩타이드(40개 이상의 펩타이드)로써 NDA와 BLA의 중간 위치에 있으면서도 NDA로 분류되었으나, 최근 FDA 규정 변경으로 BLA로 재분류 되었습니다. 이와 관련하여 당사는 사전적으로 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 개발을 미국과 유럽 소재의 세계 최고 수준의 cGMP제조업체와 진행해 왔습니다.

신약 개발에 있어서 신약신청 및 상용화의 핵심 요구사항 중 하나인 CMC 요구사항에 대해서 미 FDA와 여러 차례의 공식 미팅을 가지고 FDA의 CMC 관련 영역별 전문가의 검토 의견을 적극 수렴하고 의견을 개진하며 심도 있는 개발을 해 왔고 BLA 제출을 위해 당사의 CMC 즉 제조 및 품질관리기준과 개발방향이 적절함을 FDA로부터 공식적인 확인을 받은 바 있어 추후 허가 신청 시 차질 없이 BLA로의 변경에 따른 개발을 진행할 예정입니다.

BLA 신청 의약품은 NDA에 비해 FDA가 보다 엄격한 제조 및 품질관리 규정 준수를 요구 합니다. 당사는 FDA가 요구하는 BLA 허가 기준에 부합하는 제형 및 기준에 따라 이미 신약 개발을 진행 해 왔으며, BLA 신청 준비와 이후 상용화를 위한 준비도 여러 차례 FDA와 협의를 통해 차질 없이 준비 중에 있습니다.

일반적으로 신약의 특허가 끝나면, NDA에 해당하는 합성 의약품의 경우 단기간 내에 동일한 화학 구조의 물질을 생산하기만 하면 되는 일반 복제약(Generic)이 출시되나, BLA의 경우 보통 생물의 세포, 단백질, 유전자 등 생물학적 물질을 이용한 복제약의 형태인 바이오시밀러 (Biosimilar)로 출시됩니다. 그러나, 바이오시밀러는 비록 복제약이라 하더라도 제조 및 품질 관리의 난이도가 상대적으로 높고, 오리지널 의약품과 안전성 및 유효성에 있어서 임상적으로 동등한 효능을 보인다는 것을 입증해야 하므로 일반 복제약 대비 개발 시간과 비용을 상대적으로 많이 투자해야 하는 차이점이 있습니다. 또한 NDA로 승인된 신약은 복제약이 출시 못하도록 승인일로부터 5년간 시장 독점권을 부여 받는 대신, BLA로 승인을 받게 되면 바이오시밀러 출시 전 12년간 시장 독점권을 부여 받을 수 있는 장점이 있습니다. 따라서 당사 Tb4가 판매 허가 즉 BLA 승인을 받을 경우 시장에서 배타적인 독점적 지위는 이미 미국에서 확보된 특허들과 더불어 더욱 더 강해 질 것으로 기대 됩니다.

앞으로도 당사의 신약 개발 진행에 있어서 보다 적극적으로 주주 여러분들과 공유하도록 하겠습니다.

감사합니다.