수포성표피박리증이란?

표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질의 유전자변이에 의해, 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되며 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환으로 수포 및 쉽게 낫지 않는 만성적인 상처는 피부감염에 쉽게 노출되고 심각한 통증을 유발합니다.
피부 뿐만 아니라 식도, 장기 및 근골격계 또한 영향을 줄 수 있어, 빈혈, 영양부족, 근골격계의 변형 등을 야기할 수 있습니다.
완치할 수 있는 약물이나 치료법의 부재로 진통제나 보호적 드레싱 등의 증상을 완화시키는 대증요법이 이용되고 있습니다.

임상단계

· RGN-137 : Thymosin Beta 4(timbetasin)를 포함하는 하이드로겔 타입의 피부질환 치료제
· 임상 2상 진행 중 및 3상 임상 승인
· 미국 FDA로부터 수포성표피박리증 치료제 개발을 위한 희귀의약품으로 지정 받음
· RGN-137은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능을 가진 수포성표피박리증 특화 치료제로 First in class로서의 개발을 진행 중

EB (Epidermolysis Bullosa, 수포성표피박리증) 임상명: CELEB (Clinical Study of Timbetasin Gel in Epidermolysis Bullosa)